Οι ειδικοί της Clínica Universidad de Navarra ξεκινούν έρευνα για τη θεραπεία ατόμων που πάσχουν από πρωτοπαθή αμυλοείδωση, η οποία θεωρείται σπάνια ασθένεια.

Βασίζεται στην ανώμαλη εναπόθεση αμυλοειδούς πρωτεΐνης σε επαρκείς ποσότητες ώστε να επηρεάζεται η λειτουργία του πάσχοντος οργάνου (καρδιά, νεφρά, ήπαρ, νευρικό σύστημα...).

Ο μέσος χρόνος επιβίωσης κυμαίνεται από έξι μήνες έως τέσσερα χρόνια, με κύριες αιτίες θανάτου την καρδιακή ή τη νεφρική ανεπάρκεια.

«Επί του παρόντος, η συμβατική θεραπεία εμποδίζει το σχηματισμό νέων εναποθέσεων. Ωστόσο, η μεγάλη καινοτομία είναι ότι αυτό το νέο φάρμακο, εκτός από την πρόληψη του σχηματισμού νέων εναποθέσεων, εξαλείφει τις ήδη σχηματισμένες εναποθέσεις, έτσι ώστε το ζωτικό όργανο που έχει προσβληθεί να μπορεί να λειτουργήσει και πάλι σωστά», εξηγεί ο Δρ Ramón Lecumberri, αιματολόγος στην Clínica Universidad de Navarra και κύριος ερευνητής αυτής της δοκιμής.

«Όταν υπάρχει δυσλειτουργία της καρδιάς ή των νεφρών και διαγιγνώσκεται αυτή η ασθένεια, ακόμη και αν σταματήσει ο σχηματισμός νέων εναποθέσεων, η βλάβη είναι τόσο σημαντική που δεν μεταφράζεται πάντα σε σημαντική βελτίωση. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο αυτό το φάρμακο θα μπορούσε να αποτελέσει μια σημαντική ανακάλυψη», προσθέτει.

Αυτή η δοκιμή, η οποία επί του παρόντος προσλαμβάνει ασθενείς, απευθύνεται σε άτομα με μη θεραπευμένη πρωτοπαθή AL αμυλοείδωση, δηλαδή σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς. Το πρόβλημα με την αμυλοείδωση είναι ότι «είναι περίπλοκο να την σκεφτεί κανείς», επειδή θεωρείται σπάνια νόσος: δέκα νέες περιπτώσεις διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο ανά εκατομμύριο κατοίκων.

«Είναι σημαντικό να προσδιοριστεί σωστά ο τύπος της πρωτεΐνης που εναποτίθεται ως αμυλοειδές υλικό, καθώς η θεραπεία διαφέρει ανάλογα με τον τύπο», λέει ο ειδικός.

Η Clínica Universidad de Navarra διαθέτει Μονάδα Αμυλοείδωσης, η οποία περιλαμβάνει ειδικούς καρδιολόγους, αιματολόγους, παθολόγους, νεφρολόγους και νευρολόγους, οι οποίοι εργάζονται ως ομάδα για να προσφέρουν στους ασθενείς μια ολοκληρωμένη και εξατομικευμένη θεραπεία, ανάλογα με τις ανάγκες τους.