Το φάρμακο Zilbrysq είναι η πρώτη αυτοένεση για τους ασθενείς με μυασθένεια Gravis. Τα τελευταία χρόνια, η βαθύτερη κατανόηση της μυασθένειας gravis επέτρεψε την ανάπτυξη πολλών νέων στοχευμένων φαρμάκων που δρουν γρήγορα και με λιγότερες παρενέργειες. Τώρα, για πρώτη φορά, οι ασθενείς έχουν μια νέα θεραπευτική επιλογή που δεν απαιτεί την μετακίνησή τους στο γιατρό ή σε κάποιο ιατρικό κέντρο έγχυσης.
Στις 17 Οκτωβρίου, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε τον στοχευμένο αναστολέα συμπληρώματος C5 Zilbrysq (zilucoplan) για γενικευμένη μυασθένεια Gravis (gMG) σε ενήλικες που είναι θετικοί σε αντισώματα αντι - υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR). Η εταιρεία UCB δημιούργησε το φάρμακο.
Για τους ασθενείς που είναι θετικοί σε αντισώματα αντι - υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), το Zilbrysq προσφέρει πολλά οφέλη. «Ως ο μόνος αυτο-χορηγούμενος αναστολέας συμπληρώματος, δίνει ελευθερία στον ασθενή, αφού δεν χρειάζεται πλέον να απευθυνθεί σε κάποιο κέντρο έγχυσης ή κλινική για να λάβει ενδοφλέβια χορήγηση του φαρμάκου είτε σε διάστημα δύο εβδομάδων είτε σε διάστημα οκτώ εβδομάδων», λέει καθηγητής νευρολογίας και νευρομυϊκών παθήσεων στο Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας Chapel Hill School of Medicine, James F. Howard, MD.
Η καθημερινή υποδόρια ένεση γίνεται στον λιπώδη ιστό, ακριβώς κάτω από το δέρμα. Επιπλέον, το φάρμακο μπορεί να αποθηκευτεί σε θερμοκρασία δωματίου, γεγονός που επιτρέπει στον ασθενή να ταξιδέψει χωρίς να ανησυχεί για το πότε και πού θα γίνει η επόμενη ενδοφλέβια έγχυση, επισημαίνει ο Howard.
Εκτός από την ευελιξία που προσφέρει το Zilbrysq, έχει δείξει αξιοσημείωτα αποτελέσματα σε άτομα με γενικευμένη μυασθένεια gravis στις κλινικές δοκιμές, τονίζει ο Rachana Gandhi Mehta, MD, νευρολόγος στο Atrium Health Wake Forest Baptist στο Winston Salem της Βόρειας Καρολίνας. «Παρατηρήθηκαν γρήγορες βελτιώσεις στα συμπτώματα ήδη από την πρώτη εβδομάδα, με σημαντικά οφέλη την 12η εβδομάδα», καταλήγει ο Δρ Mehta.
Τι είναι η μυασθένεια Gravis και τι συμπτώματα έχει
Η μυασθένεια gravis είναι μια χρόνια αυτοάνοση νευρομυϊκή νόσος που προκαλεί αδυναμία στους σκελετικούς μύες. Οι σκελετικοί μύες συνδέονται με τα οστά και συστέλλονται για να επιτρέψουν την κίνηση του σώματος στα χέρια και τα πόδια αλλα και την αναπνοή.
Τα άτομα με μυασθένεια Gravis εμφανίζουν συνήθως αδυναμία κατά τη διάρκεια της σωματικής άσκησης, η οποία μπορεί να περιορίσει σημαντικά τις καθημερινές δραστηριότητες. Οι ασθενείς συχνά αναφέρουν συμπτώματα όπως διπλή όραση και πτώση των ματιών, ιδιαίτερα όταν συμμετέχουν σε παρατεταμένες δραστηριότητες όπως το διάβασμα, η παρακολούθηση τηλεόρασης, η οδήγηση ή η εργασία σε υπολογιστή. Ακόμη και απλές εργασίες όπως το περπάτημα, το ανέβασμα σκαλοπατιών, το σήκωμα από καθιστή θέση, το ντους, το ντύσιμο, το χτένισμα, το βούρτσισμα των δοντιών και το ξύρισμα μπορεί να δημιουργήσουν προβλήματα λόγω της αδυναμίας των μυών των άκρων.
Επιπλέον, η βαριά μυασθένεια μπορεί επίσης να επηρεάσει τους μύες των βολβών, οδηγώντας σε δυσκολίες στην κατάποση, τη μάσηση, την ομιλία και την αναπνοή.
