Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ανακοίνωσε χθες ότι ενέκρινε φάρμακο της SpringWorks Therapeutics για τη θεραπεία ενός τύπου σπάνιας γενετικής διαταραχής, που προκαλεί την ανάπτυξη όγκων στον ιστό που καλύπτει τα νεύρα σε όλο το σώμα.
Οι μετοχές της εταιρείας ενισχύθηκαν κατά 4% στις διευρυμένες συναλλαγές. Το φάρμακο, που λαμβάνεται από το στόμα με την επωνυμία Gomekli, εγκρίθηκε για ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω που πάσχουν από την πάθηση γνωστή ως νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1), με συμπτωματικά πλεγματοειδή νευροϊνώματα, στα οποία ο όγκος δεν μπορεί να αφαιρεθεί χειρουργικά.
Το 2020, ο FDA είχε εγκρίνει το Koselugo της AstraZeneca για παιδιά με NF1-PN, καθιστώντας το, το πρώτο συγκεκριμένο φάρμακο που πήρε το πράσινο φως. Η SpringWorks, σύμφωνα με το Reuters εκτιμά ότι περίπου 100.000 ασθενείς ζουν με NF1 στις Ηνωμένες Πολιτείες, εκ των οποίων το 30%-50% είναι πιθανό να αναπτύξει πλεγματοειδές νευροΐνωμα. Οι ασθενείς με NF1 έχουν μέση μείωση 8 έως 15 ετών στο προσδόκιμο ζωής τους σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.
Το Gomekli της SpringWorks ανήκει σε μια κατηγορία φαρμάκων γνωστών ως αναστολείς MEK και έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τους πρωτεϊνικούς τύπους MEK1 και MEK2.
«Εκτός από μια κάψουλα, προσφέρουμε ένα δισκίο που διαλύεται στο νερό, το οποίο είναι πολύ σημαντικό για τους ασθενείς που δεν μπορούν να καταπιούν και εκείνους που δεν μπορούσαν να λάβουν προηγουμένως θεραπεία», δήλωσε στο Reuters ο διευθύνων σύμβουλος Saqib Islam πριν από την απόφαση του FDA.
Η έγκριση βασίστηκε σε μια δοκιμή μεσαίου σταδίου, όπου το φάρμακο έδειξε μείωση 20% ή περισσότερο στο μέγεθος του όγκου στο 52% των παιδιατρικών και στο 41% των ενηλίκων ασθενών.
Το Gomekli αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ εντός δύο εβδομάδων, ανέφερε η εταιρεία.
