Ενώ για το 95% των σπανίων νοσημάτων δεν υπάρχει κάποια θεραπεία. Από το 2000, ο Κανονισμός της ΕΕ για τα ορφανά φάρμακα έχει μεταμορφώσει το τοπίο στις περιοχές με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες:
- Από 8 φάρμακα που υπήρχαν τότε σήμερα τα ευρωπαϊκά συστήματα υγείας διαθέτουν πάνω 160 φαρμακευτικά προϊόντα
- Περίπου 2121 φάρμακα έχουν χαρακτηριστεί ορφανά μεταξύ 2000-2018
- Ενώ, οι κλινικές μελέτες για τα σπάνια νοσήματα έχουν αυξηθεί κατά 88% μεταξύ 2006-2016
Η επικείμενη αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας, σύμφωνα με τον Γενικό Διευθυντή του ΣΦΕΕ Μιχάλη Χειμώνα, αποτελεί μια μοναδική ευκαιρία να διασφαλίσουμε ότι τόσο σε Ευρωπαϊκό όσο και σε εθνικό επίπεδο θέλουμε να αποτελέσουμε επίκεντρο της ιατρικής και φαρμακευτικής καινοτομίας. Παράλληλα, αποτελεί ίσως τη μοναδική ευκαιρία να διασφαλιστεί ότι η Ευρώπη θα παραμείνει καινοτόμος και ανταγωνιστική, διατηρώντας ένα ισχυρό και προβλέψιμο πλαίσιο πνευματικής ιδιοκτησίας.
Ωστόσο δυστυχώς, η πρόταση της ΕΕ για μείωση του οικοσυστήματος της πατέντας, όπως υπογραμμίζει ο κ. Χειμώνας θα φέρει ακριβώς τα αντίθετα αποτελέσματα, πλήττοντας πρώτα από όλα τους ίδιους τους ασθενείς και την πρόσβασή τους σε νέες και καινοτόμες θεραπείες, καθώς εσφαλμένα συνδέει τις ανισότητες που καταγράφονται στην πρόσβαση των ασθενών με τον χρόνο διάρκειας του οικοσυστήματος της πατέντας.
Η έγκριση νέων θεραπειών δεν έχει πάντα ως αποτέλεσμα την πρόσβαση των ασθενών, αντίθετα υπάρχουν βαθιές ανισότητες σε ολόκληρη την ΕΕ. Οι βασικές αιτίες της μη διαθεσιμότητας και της καθυστέρησης στα καινοτόμα φάρμακα βρίσκονται κυρίως στα συστήματα υγείας των κρατών μελών και στις διαδικασίες πρόσβασης στα φάρμακα στα κράτη μέλη της ΕΕ και τον αντίστοιχο αντίκτυπο στη λήψη εμπορικών αποφάσεων. Το γεγονός αυτό από μόνο του καταδεικνύει την ανάγκη αναθεώρησης της νομοθεσίας για τα ορφανά και τα παιδιατρικά φάρμακα, καθώς αποτελεί μία αποφασιστική ευκαιρία για να καθοδηγηθεί περισσότερη (και σίγουρα όχι λιγότερη) έρευνα προς την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για παιδιά και ανθρώπους που ζουν με σπάνιες ασθένειες.
Το διακύβευμα είναι απλό και διττό, αναφέρει ο κ. Χειμώνας:
- Να διασφαλίσουμε την πρόσβαση των ανθρώπων που ζουν με το 95% των σπάνιων παθήσεων που δεν έχουν ακόμα θεραπεία
- Να διασφαλίσουμε την πρόσβαση για το 5% των σπανίων παθήσεων με θεραπεία
«Και αυτό μπορεί να γίνει μόνο με την ανακάλυψη νέων καινοτόμων θεραπειών και την διασφάλιση της πρόσβασής των ασθενών στις υπάρχουσες θεραπείες. Και πώς επιτυγχάνεται η πρόσβαση; Πρώτα με τις εγκριτικές διαδικασίες σε κεντρικό επίπεδο και κατόπιν με τις διαδικασίες τιμολόγησης και αποζημίωσης που εφαρμόζουν τα κράτη μέλη προκειμένου να έχουν πρόσβαση οι ασθενείς.
Και επειδή έχουν ειπωθεί πολλά για την πατέντα, πρέπει να βάλουμε τα πράγματα στη σωστή τους διάσταση. Το οικοσύστημα της πατέντας/Η Πνευματική Ιδιοκτησία, (το πλαίσιο προστασίας και κινήτρων) αποτελούν το θεμέλιο πάνω στο οποίο βασίζεται και αναπτύσσεται η καινοτομία, καθώς ενθαρρύνουν, προστατεύουν την καινοτομία, οδηγώντας την Έρευνα & Ανάπτυξη σε τομείς ανεκπλήρωτων αναγκών. Οποιαδήποτε πρόθεση μείωσης του οικοσυστήματος της πατέντας θα έχει άμεση επίπτωση στην πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμα φάρμακα. Και για να μιλήσουμε με αριθμούς, σύμφωνα με τη μελέτη που διεξήγαγε η Dolon, κατόπιν αιτήματος της EFPIA, αν ίσχυαν σήμερα οι αλλαγές που προτείνει η ΕΕ, και πάρουμε ως βάση τα 375 ορφανά φάρμακα που θα αναπτυχθούν μεταξύ 2020-2035, τότε μιλάμε για 135 λιγότερα ορφανά φάρμακα!
Παράλληλα, σύμφωνα με την ίδια τη μελέτη, η μείωση του χρόνου προστασία των δεδομένων (regulatory data protection), μειώνει το κίνητρο των εταιρειών που βασίζονται στην Ε&Α να επενδύσουν στα νέα φάρμακα 55% μέσα στα επόμενα 15 χρόνια, ενώ το 22% των προγραμμάτων Ε&Α δεν θα είναι πλέον οικονομικά βιώσιμο. Την ίδια στιγμή, υπολογίζεται πως η Ευρώπη θα χάσει περίπου 50 από τις 225 νέες θεραπείες που αναμένονται τα επόμενα 15 χρόνια.
Παράλληλα, η αντιμετώπιση των επιστημονικών προκλήσεων που συνδέονται με τις σπάνιες ασθένειες είναι απίστευτα πολύπλοκη. Απαιτεί μια συντονισμένη προσπάθεια και έναν συνεχή θεσμικό διάλογο με στόχο της δημιουργία μιας Εθνικής Πολιτικής για τα σπάνια νοσήματα. Παράλληλα, είναι απαραίτητο να γίνει κατανοητό ότι για να μπορούμε να διασφαλίζουμε την πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες θα πρέπει να διασφαλίζεται και η βιώσιμη χρηματοδότησή τους.
Ο ΣΦΕΕ και οι εταιρείες-μέλη μέσα από την Πλατφόρμα για τις Σπάνιες Παθήσεις, θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με όλους τους εμπλεκόμενους φορείς προκειμένου να διαμορφώσουμε μια βιώσιμη ευρωπαϊκή και εθνική πολιτική με επίκεντρο των ασθενή και τη δημόσια υγεία. Η αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής Φαρμακευτικής Νομοθεσίας θα διαμορφώσει το μέλλον της έρευνας, της ανάπτυξης και της παραγωγής στην Ευρώπη για τις επόμενες δεκαετίες. Αποτελεί μια μοναδική ευκαιρία να διασφαλίσουμε ότι η Ευρώπη θα παραμείνει καινοτόμος και ανταγωνιστική διατηρώντας ένα ισχυρό και προβλέψιμο πλαίσιο πνευματικής ιδιοκτησίας, αναστρέφοντας την τάση των τελευταίων 25 ετών», καταλήγει ο κ. Χειμώνας.
