Το φάρμακο, με την επωνυμία voranigo, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας μορφής καρκίνου του εγκεφάλου, που ονομάζεται μεταλλαγμένο γλοίωμα IDH Βαθμού 2, σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση. Μετά από αυτή την εξέλιξη είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει έγκριση από τις ΗΠΑ για την πάθηση, όπως γράφει το Reuters.

Τα γλοιώματα, τύποι καρκίνου του εγκεφάλου που μπορούν να εμποδίσουν την κανονική λειτουργία του, μέχρι στιγμής αντιμετωπίζονται μόνο μέσω της αφαίρεσης του όγκου. Το μεταλλαγμένο γλοίωμα IDH βαθμού 2 προκαλείται από μεταλλάξεις σε μια οικογένεια γονιδίων που ονομάζεται ισοσιτρική αφυδρογονάση ή IDH.

Το Voranigo εγκρίθηκε με βάση μια δοκιμή τελευταίου σταδίου, κατά την οποία οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία αύξησαν το προσδόκιμο ζωής τους σε 27,7 μήνες σε σύγκριση με 11,1 μήνες στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Στις ΗΠΑ, περίπου 0,7 στους 100.000 ανθρώπους πάσχουν από μεταλλαγμένο γλοίωμα IDH. Με την έγκριση, η Agios Pharmaceuticals θα λάβει έως και 1,1 δισεκατομμύρια δολάρια σε πληρωμές ορόσημο από τη Servier και τη Royalty Pharma.