Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) απέρριψε την αίτηση έγκρισης του lecanemab, ενός φαρμάκου για τη θεραπεία του Αλτσχάιμερ. Η απόφαση αυτή βασίστηκε στους πιθανούς κινδύνους φλεγμονής και αιμορραγίας στον εγκέφαλο που μπορεί να προκύψουν σε ορισμένους ασθενείς.
Παρά το γεγονός ότι το lecanemab έδειξε μείωση της γνωστικής επιδείνωσης κατά 27% στις κλινικές δοκιμές, ο EMA έκρινε ότι αυτά τα οφέλη δεν υπερτερούν των σοβαρών παρενεργειών του φαρμάκου. Οι σοβαρές παρενέργειες περιλαμβάνουν εγκεφαλικές αιμορραγίες, ιδιαίτερα σε ασθενείς με τη γενετική παραλλαγή APOE4, η οποία είναι κοινή σε όσους πάσχουν από Αλτσχάιμερ.
Αυτή η απόφαση έχει προκαλέσει αντιδράσεις και δυσαρέσκεια στην επιστημονική και ιατρική κοινότητα. Ορισμένοι ειδικοί υποστηρίζουν ότι ο EMA θα έπρεπε να είχε καθορίσει πιο σαφή κριτήρια για το τι αποτελεί κλινικά σημαντικό όφελος στη θεραπεία του Αλτσχάιμερ.
Η ανάγκη για συνεχιζόμενη έρευνα και ανάπτυξη ασφαλέστερων και αποτελεσματικότερων θεραπειών για αυτή την καταστροφική ασθένεια παραμένει επιτακτική.
Η ομάδα εμπειρογνωμόνων του EMA συνέστησε να μην χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας στο Leqembi, την εμπορική ονομασία του lecanemab. Η επιτροπή θεωρεί ότι το όφελος στην καθυστέρηση της γνωστικής έκπτωσης δεν αντισταθμίζει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών, όπως οι ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές (ARIA), οι οποίες περιλαμβάνουν εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγίες.
Πριν από δύο χρόνια, τα πρώτα αποτελέσματα του lecanemab είχαν προκαλέσει ενθουσιασμό, καθώς ήταν το πρώτο φάρμακο εδώ και δεκαετίες που προσέφερε κάποιο όφελος στους ασθενείς με Αλτσχάιμερ, μια ασθένεια χωρίς θεραπεία και ασαφείς αιτίες.
Η ασθένεια επηρεάζει 50 εκατομμύρια ανθρώπους και τις οικογένειές τους παγκοσμίως.
Το lecanemab στοχεύει το αμυλοειδές, μια πρωτεΐνη που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο και ενδέχεται να επηρεάζει την εξέλιξη της νόσου.
Τα αρχικά αποτελέσματα έδειξαν ότι αυτό το αντίσωμα μείωσε τη γνωστική επιδείνωση κατά 27%, σύμφωνα με μια κλινική δοκιμή με 1.700 ασθενείς σε πολλές χώρες. Ωστόσο, το αποτέλεσμα ήταν τόσο μέτριο που ούτε οι ασθενείς ούτε οι φροντιστές τους μπορούσαν να το παρατηρήσουν.
Παράλληλα, καταγράφηκαν αρκετές περιπτώσεις εγκεφαλικής φλεγμονής, αιμορραγίας και θανάτου τουλάχιστον δύο ασθενών.
Ο Οργανισμός Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών είχε αρχικά δώσει άδεια έκτακτης ανάγκης για το φάρμακο και αργότερα επιβεβαίωσε την πλήρη έγκρισή του τον Ιούλιο. Ωστόσο, μια μελέτη του Νοεμβρίου 2022 έδειξε ότι το φάρμακο μείωσε το μέγεθος του εγκεφάλου των ασθενών, χωρίς να είναι ξεκάθαρα τα αίτια.
Οι κατασκευαστές του lecanemab αποφάσισαν να προχωρήσουν με την έγκριση του αντισώματος, και η προσοχή στράφηκε στο αν η ευρωπαϊκή υπηρεσία θα ακολουθούσε την αμερικανική απόφαση.
Τελικά, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση αποφάσισε να μην εγκρίνει το φάρμακο λόγω των πιθανών σοβαρών παρενεργειών του.
Τα μονοκλωνικά αντισώματα είναι από τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο. Για παράδειγμα, το Aducanumab, ένα αντίσωμα παρόμοιο με το lecanemab, κόστιζε 56.000 δολάρια ανά ασθενή, παρόλο που απέτυχε.
Μία από τις μεγάλες προκλήσεις που θέτει το lecanemab και άλλα παρόμοια φάρμακα, όπως η δονανεμάμπη που μειώνει τη γνωστική επιδείνωση κατά 35% και βρίσκεται ακόμη υπό αξιολόγηση, είναι ότι τα πρώτα σημάδια άνοιας πρέπει να ανιχνευθούν πολύ νωρίς και η λήψη του φαρμάκου να γίνεται δια βίου για να υπάρχουν σαφή αποτελέσματα. Αυτό δημιουργεί προκλήσεις και κόστος στη διάγνωση και θεραπεία, που λίγα συστήματα υγείας μπορούν να καλύψουν.
Ορισμένοι ειδικοί έχουν εκφράσει απογοήτευση για την απόφαση του EMA. Ο Τζον Χάρντι, νευροεπιστήμονας στο University College του Λονδίνου, δήλωσε στο SMC: «Είμαι απογοητευμένος με την απόφαση να μην χορηγηθεί άδεια στη lecanemab για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ».
Το ερώτημα αν το στατιστικό όφελος της θεραπείας αξίζει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών είναι πάντα δύσκολο. Σε αυτή την περίπτωση, ο EMA και ο FDA κατέληξαν σε διαφορετικά συμπεράσματα με τα ίδια δεδομένα. Είναι πιθανό ότι πλούσιοι ασθενείς με πρώιμο Αλτσχάιμερ θα ταξιδέψουν στις ΗΠΑ ή άλλες χώρες για θεραπεία.
Ο Χάρντι πρόσθεσε: «Υποθέτω ότι η απόφαση αυτή θα επανεξεταστεί καθώς οι κλινικοί γιατροί των ΗΠΑ και άλλοι συλλέγουν δεδομένα από την πραγματική χρήση του lecanemab και του donanemab».
