Εντονη ανησυχία έχει προκαλέσει ο Άδωνις Γεωργιάδης στους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, καθώς οι ενέργειές του θέτουν σε κίνδυνο τη ζωή τους. Αφορμή στάθηκε η δήλωση του υπουργού Υγείας με την οποία προανήγγειλε την αυστηροποίηση των διαδικασιών πρώιμης πρόσβασης σε θεραπείες που εισάγονται για τους Έλληνες ασθενείς μέσω του ΙΦΕΤ.
Η Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) εξηγεί τους λόγους που μια τέτοια εξέλιξη θα είναι καταστροφική. Όπως τονίζει, ο αυτονόητος έλεγχος των διαδικασιών εισαγωγής φαρμάκων μέσω του ΙΦΕΤ θα πρέπει να διατηρήσει την πρώιμη πρόσβαση σε θεραπείες που έχουν λάβει υπό όρους έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ώστε να ικανοποιούνται οι ακάλυπτες ανάγκες των Ελλήνων ασθενών, εκ των οποίων 500.000 ζουν με σπάνιες παθήσεις. Τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν λάβει «έγκριση υπό όρους» αποτελούν ένα κρίσιμο εργαλείο για την εξασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών, το οποίο πρέπει να διατηρηθεί χωρίς προσκόμματα.
Τα στοιχεία που παραθέτει η ΕΣΑΕ είναι ενδεικτικά. Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι σχεδόν 500.000 άτομα ζουν με μία σπάνια πάθηση. Ωστόσο, λαμβάνοντας υπόψη τα μέλη της οικογένειας και τους φροντιστές των σπάνιων ασθενών, περισσότεροι από 1.500.000 άνθρωποι στη χώρα επηρεάζονται άμεσα ή έμμεσα. Συγκεκριμένα:
- Το 50% των ασθενών είναι παιδιά.
- Το 30% δεν φτάνει τα 5 έτη.
- Οι σπάνιες παθήσεις ευθύνονται για το 35% των βρεφικών θανάτων.
- Οι σπάνιες παθήσεις ευθύνονται για το 58% των παιδιατρικών θανάτων.
- Στην Ευρώπη λιγότερο από το 10% των ασθενών με σπάνιες νόσους λαμβάνει θεραπεία, ενώ μόλις το 1% ακολουθεί ένα εγκεκριμένο θεραπευτικό πλάνο.
- Για το 95% των σπάνιων παθήσεων δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία.
Ο Γεωργιάδης επικαλείται σπατάλη
Ο Άδωνις Γεωργιάδης προανήγγειλε την εφαρμογή περιοριστικών μέτρων στην εισαγωγή φαρμάκων από το Ινστιτούτο Φαρμακευτικών Ερευνών και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ), καταγγέλλοντας σπατάλη που προκύπτει από την εισαγωγή πολύ ακριβών φαρμάκων. Επικαλέστηκε την ανάγκη για περιορισμούς στη διαδικασία εισαγωγής μέσω του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), στο πλαίσιο των αυξανόμενων δαπανών του ΙΦΕΤ για φάρμακα, μερικά εκ των οποίων είτε είναι σε μακροχρόνια έλλειψη είτε δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα, με τον υπουργό να απορρίπτει την επιβολή clawback ως λύση. Επιπλέον, αναφέρθηκε στην ανάγκη θέσπισης νέων προϋποθέσεων για την εισαγωγή φαρμάκων στην Ελλάδα με σκοπό την εξάλειψη των καταχρήσεων και την αλλαγή των κριτηρίων αξιολόγησης, ειδικά για φάρμακα που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον FDA, επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί από τον ΕΜΑ.
Ωστόσο, οι σπάνιες παθήσεις στην πλειονότητά τους είναι πολύπλοκες, χρόνιες και εκφυλιστικές νόσοι με υψηλή θνησιμότητα και αυξημένη νοσηρότητα. Συχνά προκαλούν χρόνια αναπηρία, χαμηλή ποιότητα ζωής για τον ασθενή, αυξημένη ψυχολογική, οικονομική και κοινωνική επιβάρυνση για την οικογένειά του, καθώς και αυξημένες δημόσιες δαπάνες για το Σύστημα Υγείας και Κοινωνικής Ασφάλισης και Κοινωνικής Προστασίας. Είναι σαφές ότι η πρώιμη εισαγωγή των θεραπειών δεν είναι μόνο απαραίτητη, αλλά και κρίσιμη για τη ζωή των ασθενών. Ο λόγος είναι πως η διαδικασία έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να απαιτήσει χρόνια, ενώ η άμεση ανάγκη θεραπείας ασθενών με σοβαρές ή θανατηφόρες ασθένειες είναι επιτακτική. Γι’ αυτόν ακριβώς τον λόγο έχει αναπτυχθεί ο μηχανισμός της «υπό όρους έγκρισης», που δίνει πρόσβαση σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές, όπως όλα σχεδόν τα εμβόλια κατά του κορωνοϊού.
Η περίπτωση της Relyvrio
Αφορμή για τις δηλώσεις του Άδ. Γεωργιάδη στάθηκε η πρόσφατη ανακοίνωση της εταιρείας Amylyx Pharmaceuticals σχετικά με το φάρμακο της Relyvrio για την αντιμετώπιση της σπάνιας νόσου της Πλάγιας Μυατροφικής Σκλήρυνσης (ALS), το οποίο απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητά του και ενδέχεται σύντομα να αποσυρθεί από την παγκόσμια αγορά. Ο υπουργός χαρακτήρισε αποτυχία των γιατρών την υπερσυνταγογράφηση του φαρμάκου Relyvrio στη χώρα, εκφράζοντας την αγανάκτησή του για τη δαπάνη που σημειώθηκε στον ΙΦΕΤ. Όπως σημειώνει η Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος, η ανακοίνωση της διακοπής χορήγησης στην Ελλάδα του Relyvrio δεν πρέπει να παρεμποδίσει την εισαγωγή φαρμάκων για τους Έλληνες ασθενείς, ειδικά για αυτούς με σπάνιες νόσους: «Υπάρχουν σαφώς περισσότερες περιπτώσεις όπου φάρμακα με 'υπό όρους έγκριση', που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης, κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς».
Η Ένωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδος ζητά να συμμετάσχει σε προγραμματισμένες συναντήσεις στο υπουργείο Υγείας μαζί με το ΙΦΕΤ, τον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΟΦ) και τον Εθνικό Οργανισμό Παροχών Υγειονομικής Ασφάλισης (ΕΟΠΥΥ) και στις σχετικές επιτροπές. Τέλος, ζητά τη δημιουργία του Εθνικού Μητρώου Ασθενών και την εφαρμογή του Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις.
