Ένα φτηνό φάρμακο για την επιληψία, το οποίο κοστίζει μόλις τρία δολάρια θεράπευσε για πρώτη φορά συμπτώματα που μοιάζουν με αυτισμό σε ποντίκια.
Πιο συγκεκριμένα, η λαμοτριγίνη με την εμπορική ονομασία Lamictal, κατάφερε να περιορίσει τα προβλήματα συμπεριφοράς και τα κοινωνικά προβλήματα που συνδέονται με τη διαταραχή, η οποία γίνεται ολοένα και πιο κοινή στις ΗΠΑ.
Πώς λειτουργεί το φάρμακο κατά του αυτισμού
Πιστεύεται ότι το φάρμακο - το οποίο κοστίζει περίπου 3 δολάρια ανά χάπι - λειτουργεί αναστρέφοντας τις αλλαγές στα εγκεφαλικά κύτταρα που προκαλούνται από μια γενετική μετάλλαξη. Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι ο αυτισμός είναι πιο συχνός σε άτομα που έχουν μεταλλάξεις που «απενεργοποιούν» ένα γονίδιο γνωστό ως MYT1L.
Ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης, Δρ Moritz Mall από το Hector Institute for Translational Brain Research, δήλωσε σχετικά: «Προφανώς, η φαρμακευτική αγωγή στην ενήλικη ζωή μπορεί να ανακουφίσει τη δυσλειτουργία των εγκεφαλικών κυττάρων και έτσι να εξουδετερώσει τις συμπεριφορικές ανωμαλίες που είναι χαρακτηριστικές του αυτισμού», προσθέτοντας ότι «ωστόσο, τα αποτελέσματα εξακολουθούν να περιορίζονται σε μελέτες σε ποντίκια. Κλινικές μελέτες σε ασθενείς με διαταραχές της ΔΑΦ δεν έχουν ακόμη διεξαχθεί. Οι πρώτες κλινικές μελέτες βρίσκονται στην πρώιμη φάση του σχεδιασμού».
Μελετάται η ακριβής αιτία του αυτισμού
Οι επιστήμονες δεν είναι ακόμα απολύτως βέβαιοι ποια είναι η αιτία του αυτισμού, αν και κατανοούν ότι είναι πιθανός ένας συνδυασμός γενετικών και μη γενετικών παραγόντων. Η σοβαρότητα της διαταραχής ποικίλλει επίσης πολύ σε όλο το φάσμα που σημαίνει ότι πιθανότατα δεν υπάρχει επιλογή θεραπείας με ... ασημένια σφαίρα.
Η MYT1L είναι μια πρωτεΐνη υπεύθυνη για την προστασία της μοριακής ταυτότητας των νευρικών κυττάρων και αποφασίζει ποια γονίδια είναι ενεργά στα κύτταρα και ποια όχι. Προηγούμενες έρευνες έδειξαν ότι παράγοντες που επηρεάζουν το μοριακό πρόγραμμα των νευρικών κυττάρων μπορεί να εμπλέκονται στην ανάπτυξη του αυτισμού.
Πώς αντέδρασαν τα ποντίκια στην έρευνα για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου
Για την τελευταία μελέτη, οι ερευνητές απενεργοποίησαν το MYT1L σε ποντίκια και ανθρώπινα νευρικά κύτταρα στο εργαστήριο. Διαπίστωσαν ότι τα ποντίκια που δεν είχαν την πρωτεΐνη είχαν εγκεφαλικές ανωμαλίες, συμπεριλαμβανομένου ενός λεπτότερου εγκεφαλικού φλοιού. Τα ποντίκια εμφάνισαν επίσης πολλαπλά σημάδια αυτισμού, συμπεριλαμβανομένων των κοινωνικών ελλειμμάτων και της υπερκινητικότητας.
Όταν χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της επιληψίας, η λαμοτριγίνη δρα μπλοκάροντας τα κανάλια νατρίου στο σώμα - εμποδίζοντας την απελευθέρωση νευροδιαβιβαστών που διαφορετικά θα προκαλούσε επιληπτικές κρίσεις. Σχεδόν δύο εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ συνταγογραφήθηκαν το φάρμακο το 2020. Στον αυτισμό, το φάρμακο πιστεύεται ότι μπλοκάρει εν μέρει τα κανάλια νατρίου, επιτρέποντας να περάσει ακριβώς η σωστή ποσότητα νατρίου.
