Η Amgen ανακοίνωσε χθες Τετάρτη 5 Ιουνίου, όπως μεταδίδει το Reuters, ότι το φάρμακό της βοήθησε στη μείωση του κινδύνου εξάρσεων σε ασθενείς με σπάνια πάθηση που σχετίζεται με το ανοσοποιητικό σύστημα, επιτυγχάνοντας τον κύριο στόχο του σε μια μελέτη τελευταίου σταδίου.
Το φάρμακο, Uplizna, μελετήθηκε για τη θεραπεία της νόσου που σχετίζεται με την ανοσοσφαιρίνη G4 (IgG4-RD), η οποία χαρακτηρίζεται τόσο από περιόδους ύφεσης όσο και από απρόβλεπτες εξάρσεις.
Η πάθηση μπορεί να επηρεάσει σχεδόν οποιοδήποτε όργανο του σώματος, συχνά εμπλέκοντας πολλά όργανα ταυτόχρονα, και μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη βλάβη οργάνων.
Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου της Amgen
Η εταιρεία είπε ότι το φάρμακο έδειξε στατιστικά σημαντική μείωση κατά 87% στον κίνδυνο εξάρσεων, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την πάθηση, η οποία συνήθως αντιμετωπίζεται με στεροειδή όπως τα γλυκοκορτικοειδή.
Υπολογίζεται ότι επηρεάζει έναν έως πέντε ασθενείς στους 100.000, αν και ο αριθμός των ασθενών με IgG4-RD είναι δύσκολο να προσδιοριστεί βάσει περιορισμένων επιδημιολογικών δεδομένων, ανέφερε η εταιρεία.
Τι έδειξε η μελέτη τελικού σταδίου
Στη δοκιμή του τελευταίου σταδίου, η οποία μελέτησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στη μείωση του κινδύνου εξάρσεων, συμμετείχαν 135 ενήλικες με IgG4-RD, οι οποίοι έλαβαν 300 χιλιοστόγραμμα ενδοφλέβιας δόσης του φαρμάκου ή ενός εικονικού φαρμάκου.
Η Amgen είχε αποκτήσει πρόσβαση στο φάρμακο μέσω της εξαγοράς 27,8 δισεκατομμυρίων δολαρίων της Horizon Therapeutics, η οποία έκλεισε πέρυσι, και κατέγραψε πωλήσεις 80 εκατομμυρίων δολαρίων από αυτό το πρώτο τρίμηνο.
Τα πλήρη δεδομένα από τη δοκιμή θα παρουσιαστούν σε μελλοντική ιατρική συνάντηση, είπε η Amgen.
Αίτηση έγκρισης
Με βάση τα αποτελέσματα, η φαρμακοβιομηχανία σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση έγκρισης του φαρμάκου για την πάθηση στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η έγκριση στο IgG4-RD θα μπορούσε να αντιπροσωπεύει μια σημαντική επέκταση του φαρμάκου στην αγορά, δήλωσε ο αναλυτής της Leerink Partners, David Risinger.
Το Uplizna είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, την Ευρώπη και τον Καναδά, μεταξύ άλλων, για μια σπάνια, σοβαρή, νευροφλεγμονώδη νόσο που ονομάζεται διαταραχή του φάσματος της οπτικής νευρομυελίτιδας, η οποία προσβάλλει το οπτικό νεύρο του νωτιαίου μυελού και του εγκεφαλικού στελέχους.
