Περίπου το ένα τρίτο των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία παρουσίασαν πλήρη ύφεση μετά τη λήψη του.
Σε μια μελέτη που πραγματοποιήθηκε αυτή την εβδομάδα, οι επιστήμονες περιγράφουν ένα νέο πειραματικό χάπι που μπορεί να είναι σε θέση να βοηθήσει ασθενείς με μια δύσκολα θεραπεύσιμη μορφή λευχαιμίας. Σχεδόν οι μισοί ασθενείς στη δοκιμή Φάσης Ι ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία, που ονομάζεται ρεβουμενίμπη, ενώ περίπου το ένα τρίτο παρουσίασε πλήρη ύφεση του καρκίνου του. Ωστόσο, θα χρειαστεί περισσότερη έρευνα για να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητά του.
Το Revumenib αναπτύσσεται από την εταιρεία Syndax. Προορίζεται να λειτουργεί αναστέλλοντας μια πρωτεΐνη που ονομάζεται μενίνη, η οποία φαίνεται να παίζει σημαντικό ρόλο σε ορισμένες μορφές λευχαιμίας. Αυτοί οι καρκίνοι χαρακτηρίζονται από τη μεταφορά μιας γονιδιακής μετάλλαξης NPM1 ή από μια αναδιάταξη ενός άλλου γονιδίου, που ονομάζεται KMT2A. Αυτές οι παρεκκλίσεις συναντώνται συνήθως σε περιπτώσεις λευχαιμίας τόσο παιδιών όσο και ενηλίκων και συχνά είναι πολύ δύσκολο να αντιμετωπιστούν. Σύμφωνα με έρευνα που αναφέρουν οι επιστήμονες, για παράδειγμα, το ποσοστό πενταετούς επιβίωσης για τη λευχαιμία που σχετίζεται με το KMT2A είναι μικρότερο από 25%.
Την Πέμπτη, οι ερευνητές δημοσίευσαν αποτελέσματα από την πρώτη ανθρώπινη δοκιμή του revumenib στο περιοδικό Nature. Στη δοκιμή συμμετείχαν 68 ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία που δεν είχαν ανταποκριθεί σε προηγούμενες θεραπείες. Οι περισσότεροι από αυτούς τους ασθενείς είχαν καρκίνο σχετιζόμενο με το NPM1/KMT2A.
Το 30% του δείγματος εμφάνισε πλήρη ύφεση μετά τη λήψη του φαρμάκου
Οι δοκιμές Φάσης Ι έχουν σχεδιαστεί για να ελέγξουν την ασφάλεια και τη βέλτιστη δόση μιας πειραματικής θεραπείας. Αλλά για να κατανοήσει την πιθανή αποτελεσματικότητά του, η ομάδα εξέτασε επίσης τα αποτελέσματα εκείνων με λευχαιμία που σχετίζεται με το NPM1/KMT2A (60 συνολικά). Από αυτούς τους επιλέξιμους ασθενείς, το 53% εμφάνισε κάποια ανταπόκριση στο revumenib και περίπου το 30% (18 ασθενείς) εμφάνισε πλήρη ύφεση. Αν και σχεδόν όλοι οι ασθενείς παρουσίασαν ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένων των δυνητικά σοβαρών, όπως ο ακανόνιστος καρδιακός παλμός, κανένας δεν χρειάστηκε να σταματήσει τη θεραπεία ως αποτέλεσμα.
«Για ασθενείς με οξεία λευχαιμία που έχουν υποβληθεί σε πολλές προηγούμενες θεραπείες, αυτό είναι ένα πολύ ενθαρρυντικό αποτέλεσμα», δήλωσε ο συγγραφέας της μελέτης Scott Armstrong, πρόεδρος του Κέντρου για τον καρκίνο και τις διαταραχές αίματος Dana-Farber και Boston Children's Cancer and Blood Disorders, σε δήλωση που δημοσίευσε η Dana-Farber.
