Ο FDA έδωσε το «πράσινο φως» για την πρώτη έγκριση του FILSPARI™ της Travere Therapeutics, Inc, το οποίο ενδείκνυται για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες νεφροπαθείς με πρωτοπαθή IgAN σε κίνδυνο ταχείας εξέλιξης της νόσου. Ωστόσο, δεν έχει τεκμηριωθεί εάν το FILSPARI επιβραδύνει την πτώση της νεφρικής λειτουργίας σε ασθενείς με IgAN.
Η συνέχιση της έγκρισης του FILSPARI μπορεί να εξαρτάται από την επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους στην εν εξελίξει μελέτη φάσης 3 PROTECT, η οποία έχει σχεδιαστεί για να δείξει εάν το FILSPARI επιβραδύνει την πτώση της νεφρικής λειτουργίας. Τα κορυφαία αποτελέσματα από τα τελικά σημεία της μελέτης PROTECT αναμένονται το τέταρτο τρίμηνο του 2023 και προορίζονται να υποστηρίξουν την παραδοσιακή έγκριση του FILSPARI.
Που στοχεύει η χρήση του φαρμάκου στους νεφροπαθείς
Το FILSPARI, ένα από του στόματος φάρμακο που χορηγείται μία φορά την ημέρα έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει επιλεκτικά δύο κρίσιμες οδούς στην εξέλιξη της νόσου του IgAN (ενδοθηλίνη-1 και αγγειοτενσίνη II) και είναι η πρώτη και μοναδική μη ανοσοκατασταλτική θεραπεία που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία αυτής της πάθησης. Το IgAN είναι μια σπάνια νεφρική νόσος (RKD) και η κύρια αιτία νεφρικής ανεπάρκειας λόγω σπειραματικής νόσου, επηρεάζοντας έως και 150.000 άτομα στις Η.Π.Α., με περίπου 30.000 έως 50.000 από αυτούς τους ασθενείς να εκτιμάται ότι μπορούν να θεραπευτούν. Η εταιρεία αναμένει ότι το FILSPARI θα είναι διαθέσιμο από την εβδομάδα της 27ης Φεβρουαρίου 2023 και θα παρέχει ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών καθ' όλη τη διάρκεια της θεραπείας τους.
«Η ταχεία έγκριση του FILSPARI είναι ένα σημαντικό ορόσημο στην πορεία μας προς την προώθηση μιας μεταμορφωτικής θεραπείας για την κοινότητα της νεφροπάθειας IgA», δήλωσε ο Eric Dube, Ph.D., πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Travere Therapeutics. «Ως πρώτη στο είδος του, μη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, πιστεύουμε ότι το FILSPARI έχει τη δυνατότητα να γίνει τελικά το νέο πρότυπο φροντίδας για τη νεφροπάθεια IgA και να προσφέρει ελπίδα σε όσους ζουν με αυτήν την πάθηση που μέχρι τώρα είχαν λίγες επιλογές θεραπείας. Είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς, τους φροντιστές, τους ερευνητές κλινικών δοκιμών, τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης και τους υποστηρικτές που εργάστηκαν μαζί μας για την ανάπτυξη αυτής της καινοτόμου θεραπείας πρώτης κατηγορίας» πρόσθεσε.
Ελπίδα στους ασθενείς για μία καλύτερη ποιότητα ζωής
«Η έγκριση του FILSPARI θέτει τις βάσεις για ένα νέο πρότυπο φροντίδας για ασθενείς με νεφροπάθεια IgA. Ένα υψηλό ποσοστό ατόμων που έχουν διαγνωστεί με αυτή τη νόσο δεν ανταποκρίνεται επαρκώς στην ιστορική τυπική θεραπεία, η οποία ήταν θεραπείες που δεν ενδείκνυνται για τη νεφροπάθεια IgA. Αυτές οι θεραπείες περιλαμβάνουν φάρμακα για την υπέρταση, όπως αναστολείς των υποδοχέων της αγγειοτενσίνης (ARBs), αναστολείς του μετατρεπτικού ενζύμου της αγγειοτενσίνης (ACE) και συστηματικά γλυκοκορτικοειδή. Ως αποτέλεσμα, πολλοί ασθενείς δυσκολεύτηκαν να διαχειριστούν την ασθένειά τους και έχουν προχωρήσει πιο γρήγορα σε νεφρική ανεπάρκεια», δήλωσε ο Δρ. Brad Rovin, MD, Ιατρικός Διευθυντής στο Κέντρο Διαχείρισης Κλινικής Έρευνας του Πολιτειακού Πανεπιστημίου του Οχάιο, Διευθυντής του Τμήματος Νεφρολογίας και μέλος της διευθύνουσας επιτροπής για την κλινική δοκιμή PROTECT. «Η έγκριση αυτής της καινοτόμου θεραπείας βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγαλύτερη κλινική δοκιμή Φάσης 3. Είναι συναρπαστικό να βλέπουμε ότι οι ενήλικες ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο ταχείας εξέλιξης της νόσου, πολλοί από τους οποίους περίμεναν πολύ καιρό για μια θεραπεία όπως αυτή, έχουν τώρα ελπίδα για ένα καλύτερο μέλλον» συμπλήρωσε.
