Ο Εθνικός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΟΦ) αναστέλλει προληπτικά την κυκλοφορία του φαρμάκου Oxbryta, το οποίο χορηγείται για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου, ακολουθώντας οδηγία του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Η Επιτροπή Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης του EMA (CHMP) πρότεινε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου, καθώς βρίσκεται σε εξέλιξη επανεξέταση νέων δεδομένων που έχουν προκύψει.
Η σύσταση βασίστηκε σε δεδομένα ασφάλειας από δύο μελέτες σε μητρώο, οι οποίες έδειξαν ότι οι ασθενείς εμφάνισαν περισσότερα περιστατικά αγγειοαποφρακτικής κρίσης (ΑΑΚ) κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Oxbryta, συγκριτικά με το διάστημα πριν ξεκινήσουν τη θεραπεία.
Οι αγγειοαποφρακτικές κρίσεις αποτελούν μια από τις πιο συχνές επιπλοκές της δρεπανοκυτταρικής νόσου και χαρακτηρίζονται από έντονους πόνους, ενώ μπορούν να προκαλέσουν επιπλέον προβλήματα υγείας όπως αρθρίτιδα, νεφρική ανεπάρκεια και εγκεφαλικά επεισόδια. Τα νέα αυτά δεδομένα προέκυψαν ενώ ο EMA επανεξετάζει ήδη τα οφέλη και τους κινδύνους του Oxbryta, σε μια διαδικασία που ξεκίνησε τον Ιούλιο του 2024.
Η διαδικασία επανεξέτασης άρχισε λόγω μιας κλινικής δοκιμής που έδειξε αυξημένο αριθμό θανάτων με τη χρήση του Oxbryta, σε σύγκριση με τη χρήση εικονικού φαρμάκου, καθώς και μιας άλλης δοκιμής που ανέφερε περισσότερους θανάτους από τον αναμενόμενο αριθμό.
Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα δεδομένα αυτά δημιουργούν σοβαρές ανησυχίες για την ασφάλεια του φαρμάκου και λόγω της αυξανόμενης αβεβαιότητας, συνέστησε την αναστολή της κυκλοφορίας και διάθεσής του μέχρι να ολοκληρωθεί η αξιολόγηση των διαθέσιμων στοιχείων.
Παράλληλα, η εταιρεία που διαθέτει το Oxbryta αποφάσισε να το αποσύρει από όλες τις αγορές και να σταματήσει τις κλινικές δοκιμές και τα προγράμματα πρώιμης πρόσβασης και παρηγορητικής χρήσης.
Κατά τη διάρκεια της επανεξέτασης, ο EMA και ο ΕΟΦ συνιστούν τα εξής:
- Οι γιατροί να μην ξεκινούν νέες θεραπείες με Oxbryta.
- Οι γιατροί να επικοινωνήσουν με τους ασθενείς που ήδη λαμβάνουν το φάρμακο, ώστε να διακόψουν τη θεραπεία και να συζητήσουν άλλες εναλλακτικές επιλογές.
- Οι γιατροί να συνεχίσουν την παρακολούθηση των ασθενών για τυχόν ανεπιθύμητα συμβάντα μετά τη διακοπή του φαρμάκου.
- Οι ασθενείς να συζητήσουν με τον γιατρό τους πριν διακόψουν τη θεραπεία.
- Οι ασθενείς με απορίες να επικοινωνήσουν με τον θεράποντα ιατρό τους.
Το Oxbryta είναι φάρμακο για την αντιμετώπιση της αιμολυτικής αναιμίας (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων) σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο, ηλικίας 12 ετών και άνω. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο του ή σε συνδυασμό με υδροξυκαρβαμίδιο. Περιέχει τη δραστική ουσία βοξελοτόρη και έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση στις 14 Φεβρουαρίου 2022.
Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι κληρονομική ασθένεια κατά την οποία τα άτομα παράγουν ανώμαλη αιμοσφαιρίνη, με αποτέλεσμα τα ερυθρά αιμοσφαίρια να χάνουν την ευκαμψία τους, να γίνονται κολλώδη και να παίρνουν σχήμα δρεπανιού.
