Η Vertex, παρουσίασε μια νέα κυτταρική θεραπεία κατά του διαβήτη. Εφόσον, η πρώτη δοκιμή, φάνηκε να είναι αποτελεσματική, η εταιρεία ετοιμάζει την έκδοση 2.0, αφού ο FDA ενέκρινε μια παρόμοια θεραπεία που χρησιμοποιεί μια συσκευή, για την προστασία των κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος.
Το VX-264 αναμένεται να φτάσει στην κλινική στις ΗΠΑ το πρώτο εξάμηνο του τρέχοντος έτους, αφού ο FDA ενέκρινε την ερευνητική νέα εφαρμογή φαρμάκου της Vertex. Η off-the-shelf θεραπεία, χρησιμοποιεί τα ίδια κύτταρα παγκρεατικών νησίδων που προέρχονται από κύτταρα που κάνει το VX-880, αλλά χορηγείται μέσω μιας συσκευής, που προορίζεται στο να αποφύγει την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Η Vertex έκανε θραύση τον Οκτώβριο του 2021 με την ανακοίνωση ότι σε έναν ασθενή, είχε αποκατασταθεί η λειτουργία των κυττάρων, μετά από θεραπεία με VX-880.
Η εταιρεία είπε ότι τα αποτελέσματα έδειξαν την απόδειξη της ιδέας για την προσέγγιση, η οποία χρησιμοποιεί κύτταρα παγκρεατικών νησίδων που παράγουν ινσουλίνη από βλαστοκύτταρα δότη. Η αποκατάσταση αυτών των κυττάρων θα μπορούσε να επιτρέψει στους ασθενείς να ρυθμίζουν την ινσουλίνη ή ακόμα και να την παράγουν μόνοι τους, αντί να χρησιμοποιούν καθημερινή θεραπεία με ινσουλίνη ή να αναζητούν μεταμόσχευση κυττάρων νησίδων.
Η Vertex έχει τοποθετήσει τις δύο θεραπείες ως δυνητικά «θεραπευτικές» για την κοινή και τόσο επίμονη πάθηση.
Το VX-880 πρέπει να χορηγείται μαζί με ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Το VX-264, εν τω μεταξύ, χρησιμοποιεί τη συσκευή για να αποφύγει αυτήν την επιπλέον επεξεργασία. Αυτό θα μπορούσε να διευρύνει τον πληθυσμό των ασθενών που μπορούν να λάβουν την κυτταρική θεραπεία.
Το ιστορικό
Η προηγούμενη θεραπεία VX-880 είχε κάποια κενά στα αρχικά δεδομένα του ασθενούς και ο FDA έθεσε μια κλινική αναμονή για δύο μήνες, στα μέσα του 2022. Η Vertex είπε ότι η FDA είχε προβλήματα με την αιτιολόγηση της κλιμάκωσης της δόσης, τα οποία επιλύθηκαν μέχρι τον Ιούλιο του 2022.
Τον Φεβρουάριο, η Vertex ανέφερε ότι η εγγραφή είχε ολοκληρωθεί για το τμήμα Β μιας δοκιμής φάσης 1/2 για το VX-880, το οποίο δοκιμάζει την πλήρη δόση-στόχο. Επικαιροποιημένα στοιχεία αναμένεται να παρουσιαστούν σε επιστημονικό συνέδριο φέτος και μόλις ολοκληρωθεί το μέρος Β, η Vertex σχεδιάζει να προχωρήσει στο μέρος Γ, το οποίο χρησιμοποιεί ταυτόχρονη δοσολογία.
Η εταιρεία θα ξεκινήσει τώρα μια φάση 1/2 για το VX-264 για να εξετάσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα. Η θεραπεία είχε προηγουμένως εγκριθεί από ρυθμιστικές αρχές στον Καναδά, όπου μια δοκιμή βρίσκεται σε εξέλιξη.
