Η από του στόματος χορηγούμενη λεβοντόπα είναι η πιο αποτελεσματική θεραπεία σήμερα για τον έλεγχο των συμπτωμάτων της νόσου του Πάρκινσον. Ακόμη και έτσι, σε πολλούς ασθενείς δεν είναι δυνατόν να διατηρηθεί σταθερός και συνεχής έλεγχος, με τα κινητικά συμπτώματα να εμφανίζονται και να εξαφανίζονται σε διαφορετικές ώρες της ημέρας.
Τώρα, μια διεθνής πολυκεντρική κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ με τη συμμετοχή της Valle de Hebron στη Βαρκελώνη έδειξε ότι μια νέα θεραπεία με βάση τη λεβοντόπα που χορηγείται υποδόρια μειώνει αυτές τις κινητικές διακυμάνσεις. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό The Lancet Neurology.
Οι ασθενείς με Πάρκινσον υποφέρουν συχνά από ακούσιες και ανεξέλεγκτες κινήσεις και διακυμάνσεις της κινητικής τους κατάστασης. Σε ασθενείς στους οποίους ο έλεγχος αυτός είναι πιο δύσκολος με τις συμβατικές θεραπείες, υπάρχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές, όπως η βαθιά εγκεφαλική διέγερση, αλλά αυτές δεν είναι δυνατές σε όλους τους ασθενείς και είναι πολύ επεμβατικές. Έτσι, στόχος αυτής της εργασίας είναι η εξεύρεση νέων, λιγότερο επεμβατικών εναλλακτικών λύσεων.
Υπό αυτή την έννοια, το Vall d'Hebron ήταν ένα από τα κέντρα που συμμετείχαν με τον μεγαλύτερο αριθμό ασθενών σε κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη με 243 ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον από περισσότερα από 100 κέντρα σε όλο τον κόσμο. Η μελέτη εξέτασε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της υποδόριας χορήγησης λεβοντόπα, δηλαδή μέσω μιας μικρής αντλίας που εμφυτεύεται κάτω από το δέρμα.
Η θεραπεία που δοκιμάστηκε σε αυτή τη μελέτη, με την ονομασία ND0612, έχει αναπτυχθεί από τη φαρμακευτική εταιρεία NeuroDerm και προσφέρει μια εναλλακτική λύση στα φάρμακα που λαμβάνονται από το στόμα, τα οποία έχουν περιορισμούς. "Όταν η λεβοντόπα λαμβάνεται από το στόμα, τα επίπεδα του φαρμάκου στο αίμα ποικίλλουν και αυτό σημαίνει ότι τα συμπτώματα δεν ελέγχονται πάντα. Η υποδόρια έγχυση προσφέρει πιο σταθερά επίπεδα φαρμάκου. Με αυτόν τον τρόπο, αναμένουμε να δούμε σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς", εξηγεί ο Jorge Hernández-Vara, αναπληρωτής νευρολόγος στη Μονάδα Κινητικών Διαταραχών της Νευρολογικής Υπηρεσίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Vall d'Hebron και ερευνητής στην ομάδα Νευροεκφυλιστικών Νοσημάτων του Ερευνητικού Ινστιτούτου Vall d'Hebron (VHIR).
Γρήγορα οφέλη στους ασθενείς
Η μελέτη συνέκρινε την αποτελεσματικότητα του υποδόριου φαρμάκου (ND0612) καθ' όλη τη διάρκεια της ημέρας σε σύγκριση με τη χορήγηση από το στόμα. Σε μια πρώτη φάση, για να βρεθεί η βέλτιστη δόση για κάθε συμμετέχοντα, όλοι έλαβαν ξεχωριστά το φάρμακο από το στόμα για 4-6 εβδομάδες και την υποδόρια θεραπεία για άλλες 4-6 εβδομάδες. Στη συνέχεια, η μία ομάδα έλαβε μόνο θεραπεία από το στόμα, ενώ η άλλη ομάδα έλαβε θεραπεία με το ND0612.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η υποδόρια έγχυση μείωσε τις κινητικές διακυμάνσεις στους ασθενείς: με το ND0612 είναι δυνατόν να περάσουν σχεδόν δύο ώρες περισσότερο χωρίς ακούσιες κινήσεις και μειώνονται τα χρονικά διαστήματα κατά τα οποία η θεραπεία δεν είναι αποτελεσματική. Επιπλέον, οι ασθενείς που έλαβαν ND0612 ήταν πιο ικανοί να εκτελούν δραστηριότητες της καθημερινής ζωής, όπως το φαγητό, το ντύσιμο, η προσωπική υγιεινή, το γράψιμο κ.ο.κ.
Οι ερευνητές υπογραμμίζουν επίσης την ταχύτητα των οφελών που παρατηρήθηκαν για τους ασθενείς. Ενώ άλλες θεραπείες υποδόριας έγχυσης απαιτούν μήνες θεραπείας για να παρατηρηθεί αλλαγή, με το ND0612 οι ασθενείς είχαν βελτιωμένο έλεγχο των συμπτωμάτων μέσα σε εβδομάδες. "Με αυτή τη δοκιμή αποδεικνύουμε ότι η θεραπεία με το ND0612 επιτρέπει μια εξατομικευμένη και ευέλικτη προσέγγιση για τη βελτιστοποίηση της θεραπείας, με σαφή αντίκτυπο στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με Πάρκινσον. Αποτελεί, επομένως, μια καλή εναλλακτική λύση πριν από την εξέταση άλλων επιλογών με πολύ πιο επεμβατική χειρουργική επέμβαση", λέει ο Hernández-Vara.
Όσον αφορά την ασφάλεια, η δοκιμή επιβεβαίωσε ότι οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν ήταν ήπιες.
