Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την θεραπεία της Vertex Pharmaceuticals για την κυστική ίνωση, όπως ανακοίνωσε η εταιρεία. Η φαρμακοβιομηχανία, με πωλήσεις σχεδόν 10 δισεκατομμυρίων δολαρίων πέρυσι, έχει επηρεάσει σημαντικά τη θεραπευτική αντιμετώπιση της κυστικής ίνωσης, μετατρέποντάς την από μια ασθένεια με μέση ηλικία θανάτου περίπου την ηλικία των 30 ετών σε μια διαχειρίσιμη κατάσταση μέσω των φαρμάκων της - όπως το Trikafta.

Πρόκειται για συνδυαστική θεραπεία, η οποία χορηγείται μία φορά σε καθημερινή βάση και ονομάζεται Alyftrek. Εγκρίθηκε για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή άλλη μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR, το οποίο ανταποκρίνεται στη θεραπεία.

Πιο συγκεκριμένα, το Alyftrek είναι ένας συνδυασμός των vanzacaftor, tezacaftor και deutivacaftor της Vertex, σύμφωνα με το Reuters. Σε δοκιμές τελευταίου σταδίου, η θεραπεία με τον τριπλό συνδυασμό δεν ήταν κατώτερη από τη θεραπεία με το Trikafta της Vertex, το οποίο λαμβάνεται δύο φορές την ημέρα. Στο μεταξύ, η εταιρεία στοχεύει να ξεκινήσει πέντε νέες θεραπείες έως το 2028.

Να σημειωθεί ότι, η κυστική ίνωση (CF) είναι μια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από την παραγωγή ιδρώτα με υψηλή περιεκτικότητα σε ηλεκτρολύτες και αυξημένη γλοιότητα των εκκρίσεων των εξωκρινών αδένων.