Μια κλινική δοκιμή που πραγματοποιήθηκε από το Mass Eye and Ear έδειξε ότι μια νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα δίνει νέα ελπίδα για ασθενείς με βλάβες στα μάτια, που μέχρι σήμερα θεωρούνταν ανίατες, σύμφωνα με πρόσφατο δημοσίευμα στην επίσημη σελίδα του πανεπιστημίου του Harvard.
Η εν λόγω θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταμόσχευση κυττάρων από ένα υγιές μάτι σε ένα τραυματισμένο και αποκατέστησε με επιτυχία την επιφάνεια του κερατοειδούς σε 14 ασθενείς, οι οποίοι παρακολουθήθηκαν για 18 μήνες.
Η θεραπεία αυτή, γνωστή ως καλλιεργημένα αυτόλογα επιθηλιακά κύτταρα του λιμένα του κερατοειδούς (CALEC), αναπτύχθηκε στο Mass Eye and Ear και περιλαμβάνει τρία βασικά στάδια: τη λήψη βλαστοκυττάρων από το υγιές μάτι μέσω βιοψίας, την καλλιέργειά τους σε εργαστηριακές συνθήκες για δύο έως τρεις εβδομάδες ώστε να δημιουργηθεί ένα μόσχευμα και, τέλος, τη χειρουργική μεταμόσχευση του μοσχεύματος στο τραυματισμένο μάτι.
«Η πρώτη μας κλινική δοκιμή απέδειξε ότι το CALEC είναι ασφαλές και εφαρμόσιμο», ανέφερε η Ula Jurkunas, αναπληρώτρια διευθύντρια της Υπηρεσίας Κερατοειδούς του Mass Eye and Ear και καθηγήτρια οφθαλμολογίας στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ. «Τώρα, έχουμε νέα δεδομένα που δείχνουν ότι το CALEC είναι πάνω από 90% αποτελεσματικό στην αποκατάσταση της επιφάνειας του κερατοειδούς, προσφέροντας μια σημαντική λύση σε άτομα με τραυματισμούς που μέχρι τώρα θεωρούνταν μη αναστρέψιμοι».
Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα που είχε θεαματικά αποτελέσματα για ασθενείς με βλάβες στον κερατοειδή των ματιών
Ο κερατοειδής είναι το διάφανο, εξωτερικό στρώμα του ματιού. Το όριό του, ο λιμένας, φιλοξενεί μεγάλο αριθμό βλαστοκυττάρων, γνωστών ως επιθηλιακά κύτταρα του λιμένα, τα οποία διατηρούν τη λεία και υγιή επιφάνειά του.
Τραυματισμοί όπως χημικά εγκαύματα, λοιμώξεις ή σοβαρά τραύματα μπορούν να καταστρέψουν αυτά τα βλαστοκύτταρα, τα οποία δεν έχουν την ικανότητα να αναγεννηθούν. Η απώλειά τους οδηγεί σε ανεπάρκεια βλαστοκυττάρων του λιμένα, με αποτέλεσμα το μάτι να αποκτά μόνιμα κατεστραμμένη επιφάνεια και να καθίσταται ακατάλληλο για μεταμόσχευση κερατοειδούς—τη μέχρι τώρα καθιερωμένη θεραπεία για την αποκατάσταση της όρασης. Οι ασθενείς με τέτοιους τραυματισμούς συχνά υποφέρουν από χρόνιο πόνο και σοβαρές διαταραχές όρασης.
Για να αντιμετωπίσουν αυτή την ανάγκη, η Jurkunas και ο Reza Dana, διευθυντής της Υπηρεσίας Κερατοειδούς του Mass Eye and Ear, άρχισαν να ερευνούν μια νέα μέθοδο αναγέννησης των επιθηλιακών κυττάρων του λιμένα. Μετά από σχεδόν δύο δεκαετίες ερευνών, προκλινικών μελετών και συνεργασιών με το Dana-Farber και το Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης, κατάφεραν να αναπτύξουν αξιόπιστα μοσχεύματα CALEC που πληρούσαν τα αυστηρά κριτήρια ασφαλείας για μεταμόσχευση σε ανθρώπους. Η κλινική δοκιμή εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και την Επιτροπή Δεοντολογίας του Mass General Brigham, και ο πρώτος ασθενής υποβλήθηκε στη θεραπεία το 2018. Η επιτυχής ολοκλήρωση της μελέτης απαιτούσε στενή συνεργασία μεταξύ της χειρουργικής ομάδας της Jurkunas και του εργαστηρίου κυτταρικής καλλιέργειας του Dana-Farber.
Η προσέγγιση αυτή έχει έναν βασικό περιορισμό: απαιτεί ο ασθενής να έχει τουλάχιστον ένα υγιές μάτι, ώστε να ληφθούν από αυτό τα απαραίτητα βλαστοκύτταρα.
«Ο στόχος μας για το μέλλον είναι να δημιουργήσουμε μια αλλογενή διαδικασία, όπου τα βλαστοκύτταρα θα προέρχονται από δότες», δήλωσε ο Jerome Ritz από το Dana-Farber Cancer Institute. «Αυτό θα επέτρεπε τη θεραπεία ασθενών με βλάβες και στα δύο μάτια».
Τα αποτελέσματα της μελέτης
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, η επιφάνεια του κερατοειδούς αποκαταστάθηκε πλήρως στο 50% των ασθενών μέσα στους πρώτους τρεις μήνες. Το ποσοστό πλήρους επιτυχίας αυξήθηκε στο 79% στους 12 μήνες και στο 77% στους 18 μήνες. Συνολικά, λαμβάνοντας υπόψη και όσους είχαν μερική επιτυχία, η συνολική αποτελεσματικότητα του CALEC έφτασε το 93% και 92% αντίστοιχα στους 12 και 18 μήνες. Τρεις ασθενείς χρειάστηκαν δεύτερη μεταμόσχευση, εκ των οποίων ο ένας πέτυχε πλήρη αποκατάσταση μέχρι την ολοκλήρωση της μελέτης. Παράλληλα, η οπτική οξύτητα βελτιώθηκε σε διάφορους βαθμούς και στους 14 ασθενείς.
Η θεραπεία έδειξε υψηλό προφίλ ασφάλειας, χωρίς σοβαρές παρενέργειες στο μάτι του δότη ή του λήπτη. Ένας ασθενής εμφάνισε βακτηριακή λοίμωξη οκτώ μήνες μετά τη μεταμόσχευση, λόγω παρατεταμένης χρήσης φακών επαφής. Τα υπόλοιπα περιστατικά ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν ήπια και αντιμετωπίστηκαν άμεσα. Ωστόσο, παραμένει πειραματική και προς το παρόν δεν είναι διαθέσιμη στο Mass Eye and Ear ή σε άλλα νοσοκομεία των ΗΠΑ. Απαιτούνται επιπλέον μελέτες πριν εγκριθεί επίσημα.
Η κλινική δοκιμή ήταν η πρώτη που χρηματοδοτήθηκε από το Εθνικό Ινστιτούτο Οφθαλμών των ΗΠΑ (National Eye Institute) και η πρώτη θεραπεία με βλαστοκύτταρα για παθήσεις των ματιών που δοκιμάστηκε στις ΗΠΑ. Στην έρευνα συμμετείχαν επίσης το JAEB Center for Health Research, το Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης και η ερευνήτρια Jia Yin από το Mass Eye and Ear.
Οι μελλοντικές μελέτες θα πρέπει να περιλαμβάνουν περισσότερους ασθενείς, να διεξάγονται σε πολλά ερευνητικά κέντρα, να έχουν μεγαλύτερη διάρκεια παρακολούθησης και να είναι τυχαιοποιημένες.
«Πιστεύουμε ότι αυτή η έρευνα αξίζει να συνεχιστεί, ώστε να φτάσουμε στην έγκριση του FDA», δήλωσε η Jurkunas. «Είμαστε περήφανοι που καταφέραμε να φέρουμε μια καινοτόμο θεραπεία από το εργαστήριο στην κλινική πράξη, αλλά ο βασικός μας στόχος είναι να διασφαλίσουμε ότι οι ασθενείς θα έχουν πρόσβαση σε αυτή τη σωτήρια θεραπεία».
