Συνολικά 114 νέα φάρμακα συνέστησε για έγκριση το 2024 ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Από αυτά, 46 περιείχαν μια νέα δραστική ουσία, η οποία δεν είχε λάβει ποτέ άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση στο παρελθόν.

Μεταξύ άλλων, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της πρώιμης νόσου Αλτσχάιμερ, την πρώτη μορφή αδρεναλίνης χωρίς βελόνα και σε μικρότερο μέγεθος για τη θεραπεία αλλεργικών αντιδράσεων, την πρώτη θεραπεία για όγκους που σχετίζονται με τη νόσο von Hippel-Lindau και δύο νέα αντιβιοτικά φάρμακα για τη θεραπεία ορισμένων σοβαρών λοιμώξεων.

Ο EMA συνέστησε επίσης πολλά νέα εμβόλια, συμπεριλαμβανομένου ενός για την προστασία από τη νόσο Chikungunya και ενός νέου εμβολίου mRNA κατά της νόσου της κατώτερης αναπνευστικής οδού που προκαλείται από τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό (RSV), ενώ επέκτεινε τη χρήση ενός εμβολίου mpox για την προστασία των εφήβων από 12 έως 17 ετών.

Όπως και τα προηγούμενα χρόνια, ο καρκίνος ήταν ο ισχυρότερος θεραπευτικός τομέας, με 28 συστάσεις για ογκολογικά προϊόντα. Υπήρχαν επίσης 28 συστάσεις για νέα βιοομοειδή προϊόντα, που καλύπτουν ένα ευρύ φάσμα ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων αρκετών τύπων καρκίνου, οστεοπόρωσης, εκφύλισης της ωχράς κηλίδας και ασθενειών που περιλαμβάνουν ανώμαλη ανοσοαπόκριση όπως η ψωρίαση κατά πλάκας, η ελκώδης κολίτιδα και η νόσος του Crohn. Αυτά είναι καλά νέα για τους ασθενείς, καθώς τα βιοομοειδή κάνουν τις θεραπείες πιο προσιτές και μπορούν να παρέχουν ευρύτερη πρόσβαση σε φάρμακα που μπορούν να αλλάξουν τη ζωή.

Η έγκριση νέων φαρμάκων είναι απαραίτητη για την προαγωγή της δημόσιας υγείας καθώς προσφέρουν νέες ευκαιρίες για τη θεραπεία ορισμένων ασθενειών. Παρακάτω παρουσιάζονται μερικά φάρμακα που εγκρίθηκαν το 2024 και αντιπροσωπεύουν σημαντική πρόοδο στην ιατρική επιστήμη.

Καρκίνος

Welireg (belzutifan): για τη θεραπεία όγκων που σχετίζονται με τη νόσο von Hippel-Lindau και προχωρημένο διαυγές νεφρικό κυτταρικό καρκίνωμα. Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου von Hippel-Lindau, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που προκαλεί κύστεις και όγκους.

Καρδιοαγγειακές παθήσεις

Winrevair (sotatercept): για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες.

Ενδοκρινολογία

Emcitate (tiratricol): η πρώτη θεραπεία για την περιφερική θυρεοτοξίκωση σε ασθενείς με σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley, μία εξαιρετικά σπάνια, χρόνια και σοβαρά εξουθενωτική νόσο που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί τον μεταφορέα θυρεοειδικής ορμόνης της MCT8 πρωτεΐνης.

Λοιμώξεις

Emblaveo (αζτρεονάμη-αβιβακτάμη): ένα αντιβιοτικό που ενδείκνυται για τη θεραπεία των λοιμώξεων της περίπλοκης ενδοκοιλιακής και ουροποιητικής οδού, τη νοσοκομειακή πνευμονία και τις λοιμώξεις που προκαλούνται από ορισμένους τύπους βακτηρίων (aerobic Gram-negative) που είναι ανθεκτικά σε πολλά επί του παρόντος διαθέσιμα αντιβιοτικά με αποτέλεσμα οι ασθενείς να έχουν περιορισμένες ή μερικές φορές καθόλου θεραπευτικές επιλογές.

Πνευμονολογία/ Αλλεργιολογία

Eurneffy (επινεφρίνη): η πρώτη επείγουσα θεραπεία κατά των αλλεργικών αντιδράσεων που χορηγείται ως ρινικό σπρέι, όχι ως ένεση.

Εμβόλια

Ixchiq (εμβόλιο chikungunya (ζωντανό)): το πρώτο εμβόλιο στην ΕΕ για την προστασία των ενηλίκων από την ασθένεια που προκαλείται από τον ιό Chikungunya, ο οποίος μεταδίδεται στον άνθρωπο από μολυσμένα κουνούπια.

Δείτε εδώ αναλυτικά τη λίστα με τα φάρμακα που εγκρίθηκαν από τον ΕΜΑ το 2024.