Η κυστική ίνωση προσβάλλει το αναπνευστικό σύστημα (χρόνια βρογχίτιδα), το πάγκρεας (παγκρεατική ανεπάρκεια, νεανικός διαβήτης, παγκρεατίτιδα) και, σπανιότερα, το έντερο (κοπρανώδης απόφραξη) ή το ήπαρ (κίρρωση). Πρόκειται για μία γενετική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από την παραγωγή ιδρώτα με υψηλή περιεκτικότητα σε ηλεκτρολύτες και αυξημένη γλοιότητα των εκκρίσεων των εξωκρινών αδένων.
Η νέα μελέτη του UCLA Health θα διερευνήσει εάν μια πολλά υποσχόμενη θεραπεία που ονομάζεται HEMT (highly effective modulator therapy) μπορεί να βοηθήσει σε σοβαρές καταστάσεις που συνδέονται με την κυστική ίνωση.
Η μελέτη, με επικεφαλής τον Dr. Daniel Beswick, αναπληρωτή καθηγητή Ωτορινολαρυγγολογίας στο UCLA David Geffen School of Medicine και χειρουργό κεφαλής και τραχήλου στο UCLA Health, θα εξετάσει εάν η θεραπεία HEMT μπορεί να βελτιώσει την χρόνια ρινοκολπίτιδα και την οσφρητική δυσλειτουργία σε παιδιά με κυστική ίνωση. Η μελέτη που χρηματοδοτείται με 2,3 εκατομμύρια δολάρια από το NIH θα συνεχιστεί έως τις 30 Ιουνίου του 2029.
Αν και οι ερευνητές λένε ότι η HEMT βελτιώνει την πνευμονική και εξωπνευμονική νόσο, η επίδρασή της σε άλλες καταστάσεις που συνδέονται με την κυστική ίνωση δεν έχει μελετηθεί επαρκώς. Αυτή η μελέτη στοχεύει να κατανοήσει τη φύση της χρόνιας ρινοκολπίτιδας και της οσφρητικής δυσλειτουργίας στην κυστική ίνωση και να διερευνήσει εάν η θεραπεία HEMT μπορεί να αντιμετωπίσει αυτές τις συνθήκες.
Το δείγμα της μελέτης
Στη μελέτη παρατήρησης συμμετέχουν 80 ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 2 έως 8 ετών. Οι συμμετέχοντες θα χωριστούν σε δύο ομάδες: Αυτοί που θα λάβουν HEMT και εκείνοι που δεν θα λάβουν HEMT. Η μελέτη θα συγκρίνει τα αποτελέσματα πριν και μετά την έναρξη της θεραπείας HEMT μεταξύ αυτών των δύο ομάδων.
«Ήταν σημαντικό για εμάς να δρομολογήσουμε αυτή τη μελέτη, δεδομένου του σημαντικού αντίκτυπου αυτών των συννοσηροτήτων στην ποιότητα ζωής των μικρών παιδιών», δήλωσε ο Beswick. «Αν και πιστεύουμε ότι είναι ζωτικής σημασίας να συνεχίσουμε τη διερεύνηση των επιπτώσεων της θεραπείας HEMT σε μικρά παιδιά με κυστική ίνωση, πιστεύουμε ότι αυτή η μελέτη θα βοηθήσει στην ανάπτυξη στοχευμένων παρεμβάσεων στο μέλλον», πρόσθεσε.
Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι η HEMT έχει επηρεάσει σημαντικά τη ζωή πολλών ατόμων με κυστική ίνωση. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι αυτά τα φάρμακα μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά τη λειτουργία της πρωτεΐνης του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης, τον δείκτη μάζας σώματος και την ποιότητα ζωής, ιδιαίτερα σε παιδιά ηλικίας 2 ετών και μικρότερα.
Οι ερευνητές ελπίζουν ότι τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης θα βελτιώσουν την πρόγνωση και θα υπογραμμίσουν τη σημασία της θεραπείας της χρόνιας ρινοκολπίτιδας και της οσφρητικής δυσλειτουργίας νωρίς στη ζωή, είτε μέσω HEMT είτε μέσω άλλων παρεμβάσεων. Τα ευρήματα μπορεί επίσης να παρέχουν πληροφορίες για τις πιθανές επιπτώσεις μελλοντικών θεραπειών, όπως η γονιδιακή θεραπεία, και να ενθαρρύνουν την έγκαιρη έναρξη θεραπείας για ορισμένους παιδιατρικούς ασθενείς.
