Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι το Mavacamten για τη θεραπεία ενός τύπου καρδιοπάθειας δεν βελτίωσε σημαντικά τη λειτουργική ικανότητα και τα συμπτώματα στους ασθενείς, αποτυγχάνοντας να εκπληρώσει τους κύριους στόχους σε μια μελέτη τελικού σταδίου.

Οι μετοχές της εταιρείας με έδρα τη Νέα Υόρκη υποχώρησαν 1,6%, σύμφωνα με το Reuters.

Το φάρμακο, mavacamten, δοκιμάστηκε σε ενήλικες ασθενείς με τη λεγόμενη μη αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (nHCM), μια κληρονομική πάθηση που χαρακτηρίζεται από πάχυνση των καρδιακών μυών.

Το HCM (υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια) επηρεάζει περίπου έναν στους πέντε ενήλικες παγκοσμίως και είναι η πιο κοινή αναγνωρίσιμη αιτία αιφνίδιου καρδιακού θανάτου σε υγιείς νέους στις Ηνωμένες Πολιτείες, σύμφωνα με επίσημα στοιχεία.

Το φάρμακο, με την επωνυμία Camzyos, έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ για τη μεγαλύτερη, αποφρακτική μορφή της νόσου, η οποία θα μπορούσε να εμποδίσει τη ροή του αίματος από την καρδιά. Η αποτυχία της δοκιμής αντικατοπτρίζει τη δυσκολία εμφάνισης οφέλους σε λιγότερο σοβαρούς πληθυσμούς ασθενών, δήλωσε ο αναλυτής της BMO Capital Markets, Evan Seigerman, προσθέτοντας ότι ασκεί «πίεση στους επόμενους καταλύτες που πρέπει να είναι θετικοί για να αλλάξουν την ιστορία του BMY».

Η φαρμακοβιομηχανία είπε ότι δεν παρατηρήθηκαν νέα ζητήματα ασφαλείας στη μελέτη. Η ετικέτα για το Camzyos περιέχει μια προειδοποίηση στη συσκευασία, την πιο αυστηρή του FDA, για τον κίνδυνο καρδιακής ανεπάρκειας.

Η μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 580 ασθενείς με συμπτωματικό nHCM, χρησιμοποίησε ένα κλινικό ερωτηματολόγιο, το οποίο συμπλήρωσαν οι ασθενείς για να αξιολογήσουν την κατάσταση της υγείας τους, συμπεριλαμβανομένης της συχνότητας των συμπτωμάτων, των σωματικών και κοινωνικών περιορισμών.

Το Mavacamten απέτυχε επίσης να βελτιώσει την ικανότητα άσκησης των ασθενών στη μελέτη, όπως μετρήθηκε από τη μέγιστη κατανάλωση οξυγόνου μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας. Η εταιρεία είπε ότι σχεδιάζει να μοιραστεί τα λεπτομερή αποτελέσματα των δοκιμών με την επιστημονική κοινότητα στο μέλλον.