Η Pfizer ανακοίνωσε ότι θα σταματήσει την παγκόσμια ανάπτυξη και πώληση του φαρμάκου Beqvez για την αιμορροφιλία, επικαλούμενη την ήπια ζήτηση από τους ασθενείς και τους γιατρούς τους.
Το Beqvez είναι μια εφάπαξ θεραπεία που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ πέρυσι, για χρήση σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β. Η εταιρεία, σύμφωνα με το Reuters είπε ότι η διακοπή οφείλεται σε διάφορους λόγους, συμπεριλαμβανομένου του περιορισμένου ενδιαφέροντος για γονιδιακές θεραπείες για την αιμορραγική διαταραχή.
Ωστόσο, η εταιρεία είπε ότι θα εστιάσει στο Hympavzi, ένα ενέσιμο φάρμακο που εγκρίθηκε τον Οκτώβριο για την πρόληψη ή τη μείωση των αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α ή Β ηλικίας 12 ετών και άνω.
Αυτή είναι η δεύτερη διακοπή θεραπείας της Pfizer για την αιμορραγική διαταραχή τους τελευταίους μήνες μετά τη λήξη της συμφωνίας συνεργασίας με την Sangamo Therapeutics. Οι γιατροί είπαν ότι το υψηλό κόστος, τα υλικοτεχνικά ζητήματα και η προοπτική ανάπτυξης νέων πιθανών θεραπειών στάθηκαν εμπόδια στην υιοθέτηση γονιδιακών θεραπειών για την αιμορροφιλία.
Το Beqvez τιμολογήθηκε στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια στις ΗΠΑ κατά τη διάρκεια της κυκλοφορίας του - στην ίδια τιμή με το Hemgenix της αυστραλιανής φαρμακευτικής εταιρείας CSL Ltd και σε υψηλότερη από το Roctavian της BioMarin Pharmaceutical για την γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, η τιμή του οποίου ήταν 2,9 εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.
Οι ειδικοί έχουν εκφράσει επίσης τις ανησυχίες τους σχετικά με τους μακροπρόθεσμους κινδύνους που συνδέονται με την ανθεκτικότητα των γονιδίων αντικατάστασης που χρησιμοποιούνται σε αυτές τις θεραπείες.
Τα άτομα με αιμορροφιλία έχουν ένα ελάττωμα σε ένα γονίδιο που ρυθμίζει την παραγωγή πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης. Προσβάλλει κυρίως άνδρες και προκαλεί αυθόρμητη και δυνητικά σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.
